基因編輯技術最新進展

1、基因編輯技術最新進展人體內已命名的基因共有25000多條，目前已知一部分基因（3000）的突變會引起各類疾病。對于此類疾病的治療，最本質的手段是通過一些方法將突變后的遺傳物質矯正回原來的狀態(tài)。這類方法被稱為遺傳療法（geictherapies）。目前最廣泛的遺傳療法手段為：1.以病毒載體感染方式引導的源基因導入；2.以RNA干擾方式引導的目的基因表達下調。這些手段在治療嚴重復合型免疫缺陷疾?。⊿CID）以及WiskottAldrich綜

2、合征方面獲得了成功。盡管如此，RNAi技術在應用的廣泛性上還存在局限?；蚓庉嫾夹g（genomeeditingtechnologies）是針對DNA本身進行的操作手段。最近應用型基因編輯領域的“鼻祖“，美國麻省理工學院張鋒教授等人基因編輯在疾病治療方面的應用模式主要為：矯正沉默有害突變，插入保護性突變，加入治療性基因以及敲除病毒DNA。對于突變引起的有害基因的活化，可以通過簡單的沉默或敲除的方式達到治療的目的，如亨廷頓氏舞蹈癥（一種顯性

3、突變引起的家族性遺傳?。?，但是對于突變引起的正?；虻氖Щ?，則需要通過HDR的方式對目的序列進行編輯，使其恢復到原有的健康狀態(tài)，如泰薩氏?。ㄒ环N隱性基因突變引起的遺傳性疾?。??；蚓庉嫷男驶蚓庉嫷男适艿骄庉嫹绞?，細胞類型，位點序列等多個因素的影響?？傮w上來講，NHEJ要比HDR效率更高。對于我們更關心的HDR方式，主要受到4個因素的影響：1，修飾的本質，如改變的序列幅度；2，其識別特異性的干擾，如NHEJ可能干擾DSB造成的針對H